제안이유 및 주요내용

현행법은 임상시험을 위하여 제조되거나 제조되어 수입된 의약품을 임상시험이 아닌 다른 용도에 사용할 수 없도록 하되, 말기암·후천성면역결핍증 등 생명을 위협하는 중대 질환을 가진 환자나 응급환자 등의 경우에는 치료 등 임상시험 외의 용도에도 사용할 수 있도록 허용함.
그런데, 유전성·선천성 희귀질환 환자의 경우는 그 대상에 포함되어 있지 아니하여 임상시험용 의약품의 활용이 제약되고 있는 바, 줄기세포치료제 등 희귀질환 치료에 사용되는 의약품이 정식 허가를 받아 사용되기까지는 통상 10년∼15년의 기간이 소요되고 그 과정에서 개발이 좌초되는 경우도 많아 치료에 어려움을 겪고 있음.
이에 「희귀질환관리법」에 지정한 희귀질환 및 치료시기를 놓치면 치료 효과를 기대하기 어려운 질환으로서 대체치료수단이 없다고 판단한 환자들에게도 임상시험용 의약품을 임상시험등이 아닌 다른 용도에 사용할 수 있도록 그 길을 열어주어 희귀난치성 환자들의 치료에 기여하려는 것임(안 제34조제4항제3호 신설).

제안이유 및 주요내용

현행법은 임상시험을 위하여 제조되거나 제조되어 수입된 의약품을 임상시험이 아닌 다른 용도에 사용할 수 없도록 하되, 말기암·후천성면역결핍증 등 생명을 위협하는 중대 질환을 가진 환자나 응급환자 등의 경우에는 치료 등 임상시험 외의 용도에도 사용할 수 있도록 허용함.
그런데, 유전성·선천성 희귀질환 환자의 경우는 그 대상에 포함되어 있지 아니하여 임상시험용 의약품의 활용이 제약되고 있는 바, 줄기세포치료제 등 희귀질환 치료에 사용되는 의약품이 정식 허가를 받아 사용되기까지는 통상 10년∼15년의 기간이 소요되고 그 과정에서 개발이 좌초되는 경우도 많아 치료에 어려움을 겪고 있음.
이에 「희귀질환관리법」에 지정한 희귀질환 및 치료시기를 놓치면 치료 효과를 기대하기 어려운 질환으로서 대체치료수단이 없다고 판단한 환자들에게도 임상시험용 의약품을 임상시험등이 아닌 다른 용도에 사용할 수 있도록 그 길을 열어주어 희귀난치성 환자들의 치료에 기여하려는 것임(안 제34조제4항제3호 신설).